医学传奇:一针见效、基因治疗潜力无穷


基因编辑一直是医学领域中令人瞩目的技术。如果能以”一次注射”的方式解决遗传病问题,而不需要复杂的治疗和长期住院,那么将无疑推动基因编辑疗法的普及。实现这个目标的关键就在于如何在体内进行细胞编辑。 传统的CRISPR基因编辑技术需要将编辑器带入患者体内的细胞中,一种方法就是利用信使RNA(mRNA)将其运输到位。

一旦进入细胞,mRNA会开始制造Cas蛋白,然后Cas蛋白与引导RNA结合起来,在细胞基因组中进行编辑。完成这一过程后,患者体内的基因编辑”工作组”会自行分解,减少了在体内持久存在,从而降低了错误发生的风险。 值得一提的是,2021年,世界首例体内CRISPR-Cas9基因编辑治疗临床试验启动,用于治疗ATTR淀粉样变性遗传心脏病。首批患者的治疗结果显示,这种基因编辑疗法是安全和有效的。

然而,尽管这一编辑技术在治疗疾病的同时,也存在着风险,可能引发一些不必要的体内DNA变异,有潜在的致癌风险。因此,当我们考虑把CRISPR编辑技术用在治疗一些不严重的疾病时,必须权衡其治疗效果与潜在的风险。监管机构需要更多的安全性证据来确保其广泛应用。

去年7月,新西兰针对体内碱基编辑进行了首次尝试,这种治疗方法可以永久性地降低胆固醇水平而无需药物治疗。动物实验显示,只需一次简单的注射,就能永久性地降低胆固醇水平约60%。如果这项实验获得成功,未来只需一针就能让全世界两亿多每天需要服用降胆固醇药物的患者解脱。

然而,未来的道路还充满了挑战,其中一个关键的挑战就是如何将碱基编辑器传输到体内。目前,这项技术已经初步应用在镰刀状细胞贫血病的治疗中,为其广泛的医学应用迈出了重要的一步。对于斯坦福大学的马修·波蒂厄斯来说,”我们面临的挑战不仅仅是生物学上的困难,要全面推广基因编辑疗法,还需要解决人才培养、基础设施建设以及相关制剂生产等一系列问题。”他还认为,最终的目标就是为全世界所有需要的人提供一次性的基因治疗。

通过对基因的治疗,未来可能开启一道新的医学门路,使许多疾病得以治愈。这无 doubt会是人类健康领域的巨大突破和造福人类的伟大成就。

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